继2023年首款CRISPR基因编辑疗法获批后，2026年全球已有5款基因编辑药物上市，覆盖镰状细胞病、β地中海贫血、遗传性失明和罕见遗传代谢病等适应症。基因编辑从实验室走向临床的速度令人瞩目。

技术进化：碱基编辑与先导编辑

第一代CRISPR-Cas9技术需要双链断裂，存在脱靶风险。2026年获批的新药多采用碱基编辑（Base Editing）或先导编辑（Prime Editing）技术，可以在不切断DNA双链的情况下精确修改单个碱基，安全性大幅提升。体内递送技术的突破（脂质纳米颗粒优化）使得直接注射给药成为可能，无需复杂的体外细胞处理。

中国进展

中国在基因编辑领域的临床研究数量居全球第二。博雅辑因的地中海贫血基因治疗已进入III期临床，有望成为中国首个获批的基因编辑疗法。华大基因和蓝鹊生物在农业基因编辑领域也取得重要进展。

定价是行业面临的主要挑战。当前基因编辑疗法单次治疗费用在100-200万美元之间，医保覆盖和支付创新（如按疗效付费）将决定这些突破性疗法能否惠及更多患者。